Interações entre regulação sanitária e Avaliação de Tecnologias em Saúde para cobertura em sistemas de saúde e a integralidade do cuidado

Ramos, Maíra Catharina; Oliveira, Margarete Martins de; Andrade, Aurélio Matos de; Silva, Erica Tatiane da; Elias, Flávia Tavares Silva

doi:10.1590/S0104-12902023220925pt

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Artigos Originais • Saude soc. 32 (Suppl 1) • 2023 • https://doi.org/10.1590/S0104-12902023220925pt copiar

Interações entre regulação sanitária e Avaliação de Tecnologias em Saúde para cobertura em sistemas de saúde e a integralidade do cuidado

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Resumo

Este estudo analisa as interações entre os processos regulatórios e de avaliação de tecnologias de saúde (ATS) voltados para a cobertura dos sistemas de saúde. Foi realizada revisão em cinco bases de dados visando identificar experiências de articulação entre processos regulatórios e processos de ATS, sendo incluídas 19 publicações. Quanto ao tipo de processo, destacaram-se o early dialogue, scientific advice e parallel advice como forma de interação entre ATS e regulação. Os estudos abordaram a interação entre a ATS e a regulação sanitária para as políticas de cobertura de medicamentos em sistemas de saúde, sendo escassas as evidências em relação a outros produtos. Ademais, essa interação é descrita basicamente para o que se refere à entrada de novas tecnologias nos sistemas de saúde. A interação entre ATS e regulação sanitária resultou na redução de prazos para a comercialização e incorporação da tecnologia nos sistemas de saúde. Os tipos de processo de interação identificados podem apresentar benefícios para todo o sistema de saúde, aumentando a cobertura e a integralidade do cuidado, entretanto, apesar dos avanços, ainda persistem barreiras para a interação entre agências reguladoras e a gestão de sistemas de cobertura.

Palavras-chave:
Avaliação de Tecnologias em Saúde; Regulação e Fiscalização em Saúde; Revisão

Autor (ano)	Local	Instituições envolvidas	Função no ciclo de regulação	Tipo de processo de interação
Balaisyte; Joos; Hiligsmann (2018BALAISYTE, L.; JOOS, A.; HILIGSMANN, M. Early dialogue in Europe: perspectives on value, challenges, and continuing evolution. International Journal of Technology Assessment in Health Care, Cambridge, v. 34, n. 5, p. 514-518, 2018. DOI: 10.1017/S0266462318000545 https://doi.org/10.1017/S026646231800054... )	União Europeia	EMA e agências de ATS	Reembolso	Early dialogue
Battista et al (1999BATTISTA, R. N. Health technology assessment and the regulation of medical devices and procedures in Quebec. Synergy, collusion, or collision? International Journal of Technology Assessment in Health Care, Cambridge, v. 15, n. 3, p. 593-601, 1999.)	Canadá	CETS e regulação	Incorporação	Não especificado
Berntgen et al (2014)BERNTGEN, M. et al. Improving the contribution of regulatory assessment reports to health technology assessments: a collaboration between the European medicines agency and the European network for health technology assessment. Value in Health, Amsterdam, v. 17, p. 634-641. DOI: 10.1016/j.jval.2014.04.006 https://doi.org/10.1016/j.jval.2014.04.0...	União Europeia	EUnetHTA	Autorizações de introdução no mercado	Early dialogue Scientific Advice
Henshall et al (2011HENSHALL, C. Interactions between health technology assessment, coverage, and regulatory processes: emerging issues, goals, and opportunities. International Journal of Technology Assessment in Health Care, Cambridge, v. 27, n. 3, p. 253-260, 2011. DOI: 10.1017/s0266462311000262 https://doi.org/10.1017/s026646231100026... )	União Europeia	Não informado	Aprovação regulatória e cobertura	Early dialogue Scientific Advice Risk sharing or managed entry
Cuche et al (2014CUCHE, M. et al. Early dialogue with health technology assessment bodies: a european perspective. International Journal of Technology Assessment in Health Care, Cambridge, v. 30, n. 6, p. 571-578, 2014. https://doi.org/10.1017/s0266462314000713 https://doi.org/10.1017/s026646231400071... )	União Europeia	EUnetHTA	Processo de precificação e reembolso	Early Dialogue
Facey et al (2015FACEY, K.; HENSHALL, C.; SAMPIETRO-COLOM, L.; THOMAS, S. Improving the effectiveness and efficiency of evidence production for health technology assessment. International Journal of Technology Assessment in Health Care, Cambridge, v. 31, n. 4, p. 201-206, 2015. DOI: 10.1017/s0266462315000355 https://doi.org/10.1017/s026646231500035... )	Não informado	HTAi	Não informado	Early Dialogue
Forrester et al (1997FORRESTER, J. S.; TOPOL, E. J.; ABELE, J. E.; HOLMES, D. R. J.; SKORTON, D. J. Task force 5: Assessment, approval, and regulation of new technology. Journal of the American College of Cardiology, Amsterdam, v. 29, n. 6, p. 1171-1179, 1997. DOI: 10.1016/s0735-1097(97)82752-0 https://doi.org/10.1016/s0735-1097(97)82... )	Estados Unidos	FDA	Autorizações de introdução no mercado e monitoramento pós-mercado	Early Dialogue
Frønsdal et al (2012FRØNSDAL, K. et al. Interaction initiatives between regulatory, health technology assessment and coverage bodies, and industry. International Journal of Technology Assessment in Health Care, Cambridge, v. 28, n. 4, p. 374-381, 2012. DOI: 10.1017/s0266462312000591 https://doi.org/10.1017/s026646231200059... )	Austrália, Canadá, União Europeia	Fórum de Políticas HTAi e do CIRS. Colaboração no conteúdo do EPAR (EUnetHTA e EMA)	Aprovação regulatória e cobertura	Scientific Advice Parallel Submissions Information sharing Parallel advice Parallel review of medical devices
Henshall et al (2014HENSHALL, C. et al. Understanding the role and evidence expectations of health technology assessment and coverage/payer bodies: what are they looking for, and how and why does this differ from what regulators require? Therapeutic Innovation & Regulatory Science, London, v. 48, n. 3, p. 341-346, 2014. DOI: 10.1177/2168479013512488 https://doi.org/10.1177/2168479013512488... )	Reino Unido	HTAi	Não informado	Early dialogue
Cox; de Pouvourville (2015COX, J. L.; POUVOURVILLE, G. Achieving access: addressing the needs of payors and health technology assessment agencies. European Heart Journal, Oxford, v. 17, supl. D, D15-20, 2015. DOI: 10.1093/eurheartj/suv041 https://doi.org/10.1093/eurheartj/suv041... )	União Europeia	EMA e agências de ATS	Reembolso	Real World Evidence Risk sharing or managed entry
Drummond (2015DRUMMOND, M. Health technology assessment and its interface with regulation, policy and management. In: LLANO-SEÑARÍS, J. C.; CAMPILLO-ARTERO, C. Health Technology Assessment and health policy today: a multifaceted view of their unstable crossroads. London: Springer International Publishing, 2015. p. 3-14.)	Suécia	EUNetHTA	Aprovação regulatória e cobertura	Early dialogue Parallel advice
Maignen et al (2017MAIGNEN, F. Integrating health technology assessment requirements in the clinical development of medicines: the experience from NICE scientific advice. European Journal of Clinical Pharmacology, Berlin, v. 73, n. 3, p. 297-305, 2017. DOI: 10.1007/s00228-016-2174-2 https://doi.org/10.1007/s00228-016-2174-... )	União Europeia	NICE e EMA	Não informado	Parallel advice Scientific advice
McAuslane; Liberti; Connelly (2019)MCAUSLANE, N.; LIBERTI, L.; CONNELLY, P. The confluence of accelerated regulatory and Health Technology Assessment access pathways. Clinical Pharmacology & Therapeutics, Hoboken, v. 105, n. 4, p. 935-942, 2019. DOI: 10.1002/cpt.1315 https://doi.org/10.1002/cpt.1315...	Estados Unidos	CIRS	Não informado	Flexible access and reimbursement pathways Early dialogue
Tafuri et al (2018TAFURI, G. et al. The impact of parallel regulatory-health technology assessment scientific advice on clinical development. Assessing the uptake of regulatory and health technology assessment recommendations. British Journal of Clinical Pharmacology, London, v. 84, n. 5, p. 1013-1019, 2018. DOI: 10.1111/bcp.13524 https://doi.org/10.1111/bcp.13524... )	União Europeia	EUnetHTA/EMA	Não informado	Scientific advice
Tafuri et al (2016TAFURI, G. et al. How aligned are the perspectives of EU regulators and HTA bodies? A comparative analysis of regulatory-HTA parallel scientific advice. British Journal of Clinical Pharmacology, London, v. 82, p. 965-973, 2016. DOI: 10.1111/bcp.13023 https://doi.org/10.1111/bcp.13023... )	União Europeia	EMA e agências de ATS	Não informado	Scientific advice
Tsoi (2013TSOI, B. et al. Harmonization of reimbursement and regulatory approval processes: a systematic review of international experiences. Expert Review of Pharmacoeconomics & Outcomes Research, London, v. 13 n. 4, p. 497-511, 2013. DOI: 10.1586/14737167.2013.814962 https://doi.org/10.1586/14737167.2013.81... )	Canadá	CADTH, HQO, INESSS, Alberta Health e Wellness	Aprovação regulatória e cobertura	Harmonizantion of HTA-reimbursement and regulatory activities
Vella Bonanno et al (2019)VELLA BONANNO, P. et al. Proposal for a regulation on health technology assessment in Europe - opinions of policy makers, payers and academics from the field of HTA. Expert Review of Pharmacoeconomics & Outcomes Research, London, v. 19, n. 3, p. 251-261, 2019. DOI: 10.1080/14737167.2019.1575730 https://doi.org/10.1080/14737167.2019.15...	União Europeia	EUnetHTA	Processo de precificação e reembolso	Real World Evidence Scientific advice
Wang et al (2018WANG, T. Building synergy between regulatory and hta agencies beyond processes and procedures-can we effectively align the evidentiary requirements? A survey of stakeholder perceptions., Amsterdam, v. 21, n. 6, p. 707-714, 2018. DOI: 10.1016/j.jval.2017.11.003 https://doi.org/10.1016/j.jval.2017.11.0... )	União Europeia	TLV, NICE, OSTEBA, EMA, IMB, MEB e MPA	Processo de precificação e reembolso	Scientific advice Information sharing
Wonder et al (2013WONDER, M.; BACKHOUSE, M. E.; HORNBY, E. Early scientific advice obtained simultaneously from regulators and payers: findings from a pilot study in Australia. Value in Health, Amsterdam, v. 16, n. 6, p. 1067-1073, 2013. DOI: https://doi.org/10.1016/j.jval.2013.07.007 https://doi.org/10.1016/j.jval.2013.07.0... )	Austrália	TGA e PBAC	Processo de precificação e reembolso	Early dialogue

Tipo de processo	Definição
Early dialogue (tradução livre - diálogos iniciais)	O Early dialogue é caracterizado como um diálogo inicial entre a indústria e as agências de ATS e de regulação sanitária. Ocorre na fase pré-clínica, mais especificamente entre as fases II e III. Pode facilitar o desenvolvimento de novas tecnologias, esclarecendo as necessidades, expectativas e requisitos para populações específicas de pacientes, comparadores e endpoints, além de levantar discussões sobre necessidades não atendidas na prática clínica, produtos em andamento, indicações esperadas, tamanho potencial de mercado, benefícios previstos, abordagem regulatória e formas de evidência que provavelmente serão necessárias (Balaisyte; Joos; Hiligsmann, 2018BALAISYTE, L.; JOOS, A.; HILIGSMANN, M. Early dialogue in Europe: perspectives on value, challenges, and continuing evolution. International Journal of Technology Assessment in Health Care, Cambridge, v. 34, n. 5, p. 514-518, 2018. DOI: 10.1017/S0266462318000545 https://doi.org/10.1017/S026646231800054... ; Facey et al., 2015FACEY, K.; HENSHALL, C.; SAMPIETRO-COLOM, L.; THOMAS, S. Improving the effectiveness and efficiency of evidence production for health technology assessment. International Journal of Technology Assessment in Health Care, Cambridge, v. 31, n. 4, p. 201-206, 2015. DOI: 10.1017/s0266462315000355 https://doi.org/10.1017/s026646231500035... ). Os desenvolvedores de tecnologia geralmente apresentam seus projetos de ensaios clínicos propostos aos reguladores, a fim de obter recomendações e receber sugestões sobre para melhoria (Drummond, 2015DRUMMOND, M. Health technology assessment and its interface with regulation, policy and management. In: LLANO-SEÑARÍS, J. C.; CAMPILLO-ARTERO, C. Health Technology Assessment and health policy today: a multifaceted view of their unstable crossroads. London: Springer International Publishing, 2015. p. 3-14.).
Scientific advice (tradução livre - consultoria cientifica)	O Scientific advice, é um diálogo voluntário e precoce, no qual as empresas solicitam conselhos de um órgão regulador e / ou de ATS sobre seus planos de desenvolvimento clínico (população e comparação utilizada e resultados esperados) e modelos econômicos (Maignen, et al., 2017MAIGNEN, F. Integrating health technology assessment requirements in the clinical development of medicines: the experience from NICE scientific advice. European Journal of Clinical Pharmacology, Berlin, v. 73, n. 3, p. 297-305, 2017. DOI: 10.1007/s00228-016-2174-2 https://doi.org/10.1007/s00228-016-2174-... ). O objetivo é responder às perguntas da indústria farmacêutica, bem como melhorar as interações e o entendimento das metodologias entre as duas agências (Frønsdal et al., 2012FRØNSDAL, K. et al. Interaction initiatives between regulatory, health technology assessment and coverage bodies, and industry. International Journal of Technology Assessment in Health Care, Cambridge, v. 28, n. 4, p. 374-381, 2012. DOI: 10.1017/s0266462312000591 https://doi.org/10.1017/s026646231200059... ).
Parallel advice (tradução livre - assessoria pararela)	Semelhante ao scientific advice, o parallel advice tem por objetivo preencher a lacuna entre os requisitos de evidência para diferentes tomadores de decisão e, podendo ser iniciado em qualquer ponto do ciclo de vida do desenvolvimento de tecnologias, embora seja frequentemente solicitado antes que o programa de desenvolvimento atinja a fase crucial (Tafuri, et al., 2016TAFURI, G. et al. How aligned are the perspectives of EU regulators and HTA bodies? A comparative analysis of regulatory-HTA parallel scientific advice. British Journal of Clinical Pharmacology, London, v. 82, p. 965-973, 2016. DOI: 10.1111/bcp.13023 https://doi.org/10.1111/bcp.13023... , 2018TAFURI, G. et al. The impact of parallel regulatory-health technology assessment scientific advice on clinical development. Assessing the uptake of regulatory and health technology assessment recommendations. British Journal of Clinical Pharmacology, London, v. 84, n. 5, p. 1013-1019, 2018. DOI: 10.1111/bcp.13524 https://doi.org/10.1111/bcp.13524... ).
Real World Evidence (tradução livre - evidências do mundo real)	As evidências do mundo real são aquelas coletadas em prontuários médicos e sistema de farmacovigilância. Cada vez mais estão sendo preferidas à dados substitutos, podem contribuir para a base de evidências necessária para as decisões de decisão sobre cobertura e reembolso, como demonstrar como um medicamento funciona em populações ou sob condições não estudadas no estudo ou em relação a outro medicamento não incluído no estudo (Cox; de Pouvourville, 2015COX, J. L.; POUVOURVILLE, G. Achieving access: addressing the needs of payors and health technology assessment agencies. European Heart Journal, Oxford, v. 17, supl. D, D15-20, 2015. DOI: 10.1093/eurheartj/suv041 https://doi.org/10.1093/eurheartj/suv041... ; Kanavos; Angelis; Drummond, 2019KANAVOS, P.; ANGELIS, A.; DRUMMOND, M. An EU-wide approach to HTA: an irrelevant development or an opportunity not to be missed? European Journal of Health Economics, Berlin, v. 20, p. 329-332, 2019. DOI: 10.1007/s10198-019-01037-2 https://doi.org/10.1007/s10198-019-01037... ).
Risk sharing or managed entry (tradução livre - compartilhamento de risco ou entrada gerenciada)	São acordos entre agências e indústria que ocorrem quando a evidência não está clara o suficiente sobre sua eficácia e segurança. Às vezes, esses acordos são projetados para facilitar a geração das principais evidências no decorrer do uso da tecnologia no sistema de saúde (Henshall et al., 2014HENSHALL, C. et al. Understanding the role and evidence expectations of health technology assessment and coverage/payer bodies: what are they looking for, and how and why does this differ from what regulators require? Therapeutic Innovation & Regulatory Science, London, v. 48, n. 3, p. 341-346, 2014. DOI: 10.1177/2168479013512488 https://doi.org/10.1177/2168479013512488... ).
Information sharing (tradução livre - compartilhamento de informações)	O compartilhamento de informações reduz a duplicidade de trabalho entre ATS e regulação sanitária, tornando o acesso à tecnologia mais rápido para o paciente (Frønsdal et al., 2012FRØNSDAL, K. et al. Interaction initiatives between regulatory, health technology assessment and coverage bodies, and industry. International Journal of Technology Assessment in Health Care, Cambridge, v. 28, n. 4, p. 374-381, 2012. DOI: 10.1017/s0266462312000591 https://doi.org/10.1017/s026646231200059... ; Wang et al., 2018WANG, T. Building synergy between regulatory and hta agencies beyond processes and procedures-can we effectively align the evidentiary requirements? A survey of stakeholder perceptions., Amsterdam, v. 21, n. 6, p. 707-714, 2018. DOI: 10.1016/j.jval.2017.11.003 https://doi.org/10.1016/j.jval.2017.11.0... ). Entretanto, destaca-se que o compartilhamento de informações pode encontrar uma limitação legal, pois algumas agências possuem legislação rídica sobre a confidencialidade dos dados (Frønsdal et al., 2012)FRØNSDAL, K. et al. Interaction initiatives between regulatory, health technology assessment and coverage bodies, and industry. International Journal of Technology Assessment in Health Care, Cambridge, v. 28, n. 4, p. 374-381, 2012. DOI: 10.1017/s0266462312000591 https://doi.org/10.1017/s026646231200059... .
Flexible access and reimbursement pathways (FRP) (tradução livre - acesso flexível e formas de reembolso)	Fornecem opções para gerenciar a introdução de novos medicamentos, de forma a diminuir a incerteza presente no momento da aprovação regulatória acelerada. Este processo ocorre por meio da avaliação de um banco de dados de experiência prática robusto. Podem abordar as limitações de dados regulamentares e oferecer oportunidades para desinvestimento gerenciado, caso os produtos não atendam às expectativas clínicas iniciais (Mcauslane; Liberti; Connelly, 2019MCAUSLANE, N.; LIBERTI, L.; CONNELLY, P. The confluence of accelerated regulatory and Health Technology Assessment access pathways. Clinical Pharmacology & Therapeutics, Hoboken, v. 105, n. 4, p. 935-942, 2019. DOI: 10.1002/cpt.1315 https://doi.org/10.1002/cpt.1315... ).
Harmonizantion of HTA -reimbursement and regulatory activities (tradução livre - harminização da ATS - reembolso e atividades regulatórias)	A harmonização envolve a racionalização dos processos regulatórios, além do alinhamento dos requisitos probatórios. Essas iniciativas podem ter implicações positivas em todo e dentro do sistema de saúde em termos de atendimento ao paciente, inovação e sustentabilidade do sistema, criando uma economia de escala na geração de dados clínicos, promovendo boas interações, definindo os limites de governança e liderança e garantindo a segurança organizacional (Tsoi et al., 2013TSOI, B. et al. Harmonization of reimbursement and regulatory approval processes: a systematic review of international experiences. Expert Review of Pharmacoeconomics & Outcomes Research, London, v. 13 n. 4, p. 497-511, 2013. DOI: 10.1586/14737167.2013.814962 https://doi.org/10.1586/14737167.2013.81... ).
Parallel review of medical devices (tradução livre - revisão paralela de dispositivos médicos)	É o compartilhamento aprimorado de informações entre as agências utilizado na regulamentação de dispositivos médicos (Frønsdal et al., 2012FRØNSDAL, K. et al. Interaction initiatives between regulatory, health technology assessment and coverage bodies, and industry. International Journal of Technology Assessment in Health Care, Cambridge, v. 28, n. 4, p. 374-381, 2012. DOI: 10.1017/s0266462312000591 https://doi.org/10.1017/s026646231200059... ).
Parallel Submissions (tradução livre - submissões paralelas)	Diz respeito à submissão da proposta de aviação do produto para as agências de ATS e de regulação sanitária em tempos diferentes. Entretanto, há de se observar devido a essa variação de tempo no processo avaliativo, é preciso acrescentar algumas restrições adicionadas a esses envios paralelos, como as recomendações, publicação ou autorização de uma agência não podem ser publicizadas antes que a outra agência dê sua decisão (Frønsdal, et al., 2012FRØNSDAL, K. et al. Interaction initiatives between regulatory, health technology assessment and coverage bodies, and industry. International Journal of Technology Assessment in Health Care, Cambridge, v. 28, n. 4, p. 374-381, 2012. DOI: 10.1017/s0266462312000591 https://doi.org/10.1017/s026646231200059... ).

Dimensão	Barreiras
Organizacional	- Agências de ATS e regulatória vinculada à Órgãos distintos;
	- Diferença entre missão das agências;
	- Estruturas legais diferentes;
	- Limitação para o compartilhamento de informações entre órgãos reguladores e de ATS devido legislação de sigilo;
	- ATS e agência reguladora atuando em níveis de centralização diferentes;
	- Possível falta de recursos para adotar e/ou continuar com as iniciativas de interação
Processo de trabalho	- Uso de metodologias avaliativas distintas, incluindo população e subgrupos populacionais, comparadores e endpoints;
	- Sobreposição de atividades;
	- Falta de comunicação entre agências;
	- Vocabulário distinto entre agências de ATS e de regulação sanitária
Ciclos regulatórios	- Pouca evidência de eficácia apresentadas da entrada da tecnologia no sistema de saúde;
	- Falta de monitoramento sobre o uso da tecnologia;
	- Processo de desinvestimento da tecnologia ineficiente;
	- Baixa participação de profissionais de saúde e pacientes em discussões sobre ciclos e processos regulatórios

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